Ein internationales Forschungsteam unter Leitung der Universit\u00e4t Z\u00fcrich (UZH) konnte zeigen, dass hohe LDL-Cholesterinwerte, die zu den gr\u00f6\u00dften Risikofaktoren von Herz-, Kreislauferkrankungen z\u00e4hlen, mit einer neuartigen pr\u00e4zisen Methode der Gen-Editierung dauerhaft gesenkt werden k\u00f6nnen. Das Team schleuste eine einzelne Punktmutation in das Gen ein, welches das Enzym PCSK9 kodiert. Dieses Protein ist an der Aufnahme von Cholesterin aus dem Blut in die Zellen beteiligt.<\/p>\r\n\r\n\r\n\r\n
Die verwendete Technologie der Gen-Editierung basiert auf sogenannten Basen-Editoren. Diese Proteine k\u00f6nnen im DNA-Molek\u00fcl einen einzelnen \u201eBuchstaben\u201c eines Gens auswechseln. Ein Adenin (A) wird so zum Beispiel zu einem Guanin (G).
Um das Werkzeug kontrolliert in die Leber zu platzieren, adaptierten die Forschenden die RNA-Technologie, die in COVID-19-Impfstoffen verwendet wird. Anstatt jedoch eine RNA, die f\u00fcr das Spike-Protein von SARS-CoV2 kodiert, in Lipid-Nanopartikel einzuh\u00fcllen, taten sie dies mit einer RNA, die f\u00fcr den Adenin-Basen-Editoren kodiert.
Die Verbindungen aus RNA und Lipid-Nanopartikeln wurden zwei Tierarten intraven\u00f6s verabreicht, was zur Aufnahme und einer vor\u00fcbergehenden Produktion des Basen-Editor-Werkzeugs in der Leber f\u00fchrte. Bei M\u00e4usen konnten so bis zu zwei Drittel der PCSK9-Gene dauerhaft ver\u00e4ndert werden, bei Makaken rund ein Drittel. In beiden F\u00e4llen f\u00fchrte dies zu einer deutlichen Senkung des LDL-Cholesterinspiegels.<\/p>\r\n\r\n\r\n\r\n
Mit dieser pr\u00e4zisen und effizienten Methode er\u00f6ffnen sich neue Therapieperspektiven f\u00fcr Patienten mit famili\u00e4rer Hypercholesterin\u00e4mie, einer vererbten Form von hohen Cholesterinwerten. Da etwa 30 Prozent aller erblichen, krankmachenden Mutationen von einzelnen fehlgeleiteten Basen verursacht werden, k\u00f6nnten sich k\u00fcnftig auch St\u00f6rungen des Aminos\u00e4uren-Haushalts oder des Harnstoffzyklus auf diesem Weg behandeln lassen.<\/p>\r\n\r\n\r\n\r\n