Progeria ist ein seltener Gendefekt, der Kinder rasch altern und kaum ihre Teenagerjahre erreichen l\u00e4sst. Betroffene Kinder werden fr\u00fch kahl, ihr Wachstum stoppt, sie magern ab, entwickeln steife Gelenke, faltige Haut, Knochenschwund und Arteriosklerose. Schuld daran ist eine Genmutation, welche die Produktion des Proteins Progerin f\u00f6rdert, welches zur schnellen Alterung f\u00fchrt. Weltweit leiden etwa 400 Menschen am Hutchinson\u2013Gilford Progeria Syndrom.<\/p>\n\n\n\n
Nun wurden M\u00e4use mit dieser Genmutation, mit einer Variante der Genschere CRISPR behandelt. Dadurch wurden Sch\u00e4den am Herzen, die mit dem Gendefekt einhergehen, verhindert. Die von den Forschenden behandelten Progeria-M\u00e4use \u00fcberlebten 500 Tage, mehr als doppelt so lange wie ihre unbehandelten Leidensgenossen und mehr als halb so lang wie gesunde M\u00e4use. Die ver\u00e4nderte DNA fand sich in 20 bis 60 Prozent der M\u00e4useknochen, Skelettmuskeln, Leber und Herz. Obwohl die M\u00e4use zu Beginn des Versuchs umgerechnet in Menschenjahre schon f\u00fcnf Jahre alt gewesen waren, zeigten Aorta und Muskeln fast keine Zeichen von Progeria-Sch\u00e4den mehr.<\/p>\n\n\n\n
Ein unglaubliches Ergebnis \u2013 vor allem vor dem Hintergrund, dass fr\u00fchere Ans\u00e4tze nur einen geringen Erfolg zeitigten. “Das \u00fcbertrifft alle Erwartungen und schreit nach Anwendung bei Progeria-Kindern – und zwar innerhalb der n\u00e4chsten drei Jahre”, meint Genom-Editing-Experte Fyodor Urnov von der Berkeley Universit\u00e4t in Kalifornien.<\/p>\n\n\n\n
Studien-Mitautorin Leslie Gordon, deren Sohn Sam an Progeria starb und welche die Progeria Research Foundation gr\u00fcndete, will keinen zweiten Durchgang abwarten und sofort damit beginnen, die Finanzierung von Tests an Kindern zu finden. “Wir werden einen Weg finden,\u201c erkl\u00e4rt sie: \u201edenn diese Kinder haben keine Zeit zu verlieren.\u201c<\/p>\n\n\n\n